Este año se cumple el 18.º aniversario de mi tratamiento continuo como paciente único utilizando un fármaco en investigación de forma compasiva. Esto suena como un bocado, pero básicamente estoy usando un medicamento que todavía está en estudio y ni siquiera es específico para la afección que tengo. Recibí aprobación para usar este medicamento y durante casi dos décadas he sido el único paciente en este ensayo clínico.
En 2008, tenía siete años y sólo me quedaban seis meses de vida. El diagnóstico: sarcoma de Ewing, un cáncer raro y agresivo presente en huesos o tejidos blandos. Cuando los médicos lo descubrieron, mi pronóstico era desalentador. Me amputaron el pie para tratar de frenar el cáncer, pero ni siquiera eso fue suficiente, ya se había extendido a mis pulmones. Me pusieron en quimioterapia y mi salud siguió deteriorándose. Me estaba muriendo.
La quimioterapia fue brutal. Sentía que mi cuerpo se estaba desmoronando y no sabía cuánto tiempo más podría soportarlo. Mis padres, especialmente mi padre, se negaron a darse por vencidos. Su misión fue encontrar una manera de salvar mi vida, conectándose con todos los que conocía en el mundo de la atención médica. Se puso en contacto con funcionarios de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) y más allá, desesperado por una opción que me ayudara.
Luego vino Niven Narain, PhD, un nombre que mi padre había escuchado unos años antes. El Dr. Narain estaba trabajando en un fármaco experimental, BPM31510, para tratar una enfermedad completamente diferente: la epidermólisis ampollosa (EB), una enfermedad rara de la piel. En aquel momento, el medicamento era una crema tópica, que ni siquiera estaba destinada al cáncer. Pero la ciencia detrás de esto se ha mostrado prometedora para el tratamiento de cánceres agresivos como el mío. Dicho esto, encontrar el medicamento fue sólo el primer desafío.
Otro obstáculo importante al que nos enfrentamos fue el hospital. Mi padre estaba luchando por algo más allá de las opciones de tratamiento estándar, pero no es raro que los hospitales se ciñan a lo que saben. Muchas familias desesperadas ofrecen remedios no probados y a nosotros nos han incluido en el mismo grupo: sólo otro grupo de padres que creen en una cura milagrosa.
El siguiente desafío fue la FDA. Mi padre solicitó un “fármaco nuevo en investigación para un solo paciente” (IND) para permitirme acceder a BPM31510. Increíblemente, 45 minutos después de enviar los documentos, obtuvimos la aprobación. Fue un raro momento de buenas noticias en un año por lo demás terrible. Los médicos del hospital se sorprendieron, pero no hicieron preguntas. Me permitieron comenzar el tratamiento de inmediato, además de mi quimioterapia.
Los resultados fueron inmediatos. Empecé a sentirme mejor al día siguiente. La quimioterapia, que había sido insoportable, de repente ya no me resultaba tan difícil. Nunca olvidaré decirle a mi madre que tenía hambre (algo que no había sentido en mucho tiempo) y ver lágrimas de alegría corriendo por su rostro. Mi recuento de glóbulos blancos comenzó a recuperarse y finalmente comencé a sentirme como yo mismo otra vez.
Chase Malackowski
Pero justo cuando pensábamos que las cosas estaban mejorando, la FDA volvió a llamar. Dijeron que habían cometido un error. Mi aprobación fue un error y me quisieron retirar. Mi padre, al ver lo bien que me encontraba, se negó a interrumpir el tratamiento. Después de una serie de reuniones entre la FDA, mis médicos y el Dr. Narain, la FDA finalmente me permitió continuar. A partir de ese momento supe que tenía una oportunidad en la vida.
Han pasado 17 años desde aquel momento. Ya no tengo cáncer, pero sigo usando BPM31510 para prevenir una recurrencia. Lo que comenzó como una crema tópica ahora también está disponible en forma intravenosa y se ha mostrado prometedor como tratamiento para varios otros tipos de cáncer. BPGbio, la empresa que ahora posee BPM31510, lo está probando en ensayos clínicos para glioblastoma, un cáncer cerebral poco común y agresivo, y cáncer de páncreas.
Cada año debo renovar mi IND para continuar con mi tratamiento, y encontrar un médico que lo patrocine mientras ya no recibo atención pediátrica ha sido un nuevo desafío. Pero estoy agradecido de tener acceso al medicamento que me salvó la vida.
Mirando hacia atrás, queda claro cuántos obstáculos tuvo que superar mi familia. El sistema médico, tal como está, no está diseñado para facilitar el acceso a tratamientos experimentales, especialmente para enfermedades raras. El proceso IND es increíblemente complejo y requiere un defensor, alguien que conozca a las personas adecuadas, entienda el sistema y esté dispuesto a luchar en cada paso del camino. Tuve suerte de tener a mi padre como defensor, pero no debería ser tan difícil para otras familias.
Afortunadamente, ahora existen programas, como el Proyecto Facilitar de la FDA, que tienen como objetivo ayudar a los oncólogos a navegar el proceso IND de un solo paciente. También está la Ley de Derecho a Probar, que ofrece a los pacientes con enfermedades terminales otra vía para acceder a medicamentos experimentales. Estos programas son pasos en la dirección correcta, pero es necesario hacer más para garantizar que todos puedan acceder a tratamientos que salvan vidas sin tener que superar interminables obstáculos.
Siempre estaré agradecido con mis padres, el Dr. Narain y su empresa BPGbio, mi oncólogo, mi pediatra y todos los que trabajaron tan duro para darme esta segunda oportunidad en la vida. Su dedicación y perseverancia marcaron la diferencia. Espero que en el futuro las familias no tengan que luchar tanto como la mía. Todo paciente que enfrenta una enfermedad terminal debe tener acceso a los mejores tratamientos posibles, y debemos encontrar formas de facilitar ese acceso para todos.
A Chase Malackowski le diagnosticaron sarcoma de Ewing cuando tenía ocho años. Después de probar un “nuevo fármaco en investigación” (IND) en un solo paciente que le dio acceso a BPM31510, Chase ha estado libre de cáncer durante 17 años.
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