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El intercambio de datos es crítico para cerrar el ‘agujero negro de innovación’ para enfermedades raras –


Se necesita acceso a los datos y a la ‘evidencia del mundo real’ obtenida de los datos de observación para ayudar a impulsar la investigación y la innovación en enfermedades raras, dijeron las partes interesadas.

En un seminario web reciente, las partes interesadas enfatizaron la necesidad de “romper silos” en los datos y permitir el acceso a los datos para impulsar la innovación en esta área, destacando que esto es particularmente importante para el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras.

A principios de este año, la Comisión Europea presentar planes establecer nueve espacios de datos comunes de la UE, incluidos todos los sectores, incluida la asistencia sanitaria, como parte de su estrategia de datos de la UE.

EUCOPE, organismo comercial de Europa para las PYME, que trabaja en el campo de las tecnologías farmacéuticas y médicas, destacó recientemente las formas en que Europa puede permanecer a la vanguardia de la innovación en beneficio de los pacientes con enfermedades raras.

En las últimas dos décadas, una combinación de avance científico junto con fuertes sistemas de incentivos ha visto un progreso considerable para los pacientes con enfermedades raras.

El Reglamento de la UE sobre medicamentos huérfanos (OMP) se introdujo en 2000 específicamente para abordar el desafío de regular los medicamentos que tratan a pacientes con enfermedades raras.

Con motivo del vigésimo aniversario de la entrada en vigor de la regulación, y en el período previo a la evaluación de OMP, EUCOPE encargó un estudiar que concluyó que la regulación había incentivado exitosamente a las compañías a invertir en el desarrollo de OMP.

En particular, descubrió que el número de medicamentos aprobados en Europa para tratar enfermedades raras desde 2000 aumentó de 8 a 167, mientras que el número de ensayos clínicos centrados en enfermedades raras aumentó en un 88% en una década.

Sin embargo, el progreso inicial visto desde la introducción de la regulación ha disminuido en los últimos años, con una disminución en una serie de designaciones y aprobaciones en la UE en los últimos 4 años. Actualmente, el 95% de las enfermedades raras permanecen sin tratamiento.

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Al presentar el evento, Alexander Natz, secretario general de EUCOPE, dijo que “si bien la regulación ha hecho mucho para fomentar el desarrollo de OMP, la competitividad en Europa está disminuyendo, lo que podría llevar a posponer la innovación, lo que será perjudicial para los pacientes, especialmente aquellos que viven con una enfermedad rara.

Agregó que la UE “simplemente no puede permitirse este agujero negro de innovación”.

Pero los participantes enfatizaron que todavía hay obstáculos importantes para acelerar de la ciencia al tratamiento y capturar completamente el valor de lo que pueden aportar los nuevos OMP.

Uno de estos obstáculos es el acceso a los datos y la recopilación de ‘evidencia del mundo real’ (RWE), con Natz enfatizando que la coordinación sobre esto es necesaria para cerrar las brechas de datos y representa un “paso crítico para impulsar la investigación en el área de los huérfanos”. drogas “.

RWE es evidencia obtenida de datos de observación obtenidos fuera del contexto de ensayos controlados aleatorios y generados durante la práctica clínica habitual, también conocidos como datos del mundo real.

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Esto es particularmente pertinente a la luz de la crisis de COVID-19, que ha puesto en relieve una serie de desafíos existentes que enfrentan las personas que viven con enfermedades raras, pero que también ha demostrado que el potencial de las tecnologías digitales y el intercambio de datos, algo dice EUCOPE debe capitalizarse para las enfermedades raras después de la crisis.

El uso de datos de esta manera permite una evaluación más precisa de los resultados de los pacientes y para garantizar que los pacientes reciban un tratamiento adecuado para ellos, destacaron los panelistas.

Dimitrios Athanasiou, miembro de la junta de la asociación de pacientes de la Organización Mundial de Duchenne, dijo que la UE necesita “nuevos procesos y nuevas metodologías”, y subrayó que “no podemos hacer nada sin datos”.

“Los pacientes informaron resultados y el RWE respaldado por los pacientes es una necesidad, no veo otra forma. Necesitamos reunir más datos ”, enfatizó.

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RWE es especialmente importante en el caso de enfermedades raras, según Thomas Bols, jefe de asuntos gubernamentales y políticas públicas de la compañía farmacéutica PTC Therapeutics, quien dijo que el enfoque estándar para los ensayos clínicos es “desafiante, si no imposible” para muchas enfermedades raras .

Esto se debe a que los números no están disponibles para producir datos “significativos” dado que el número de pacientes es muy pequeño.

Sin embargo, destacó que hay “muchos desafíos” relacionados con el uso de RWE de esta manera, citando el hecho de que “no existe un marco real y no hay consenso sobre los criterios y la forma de generar los datos”.

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Como tal, dijo que se requiere trabajo para “armonizar este campo y hacerlo más predecible”, con el fin de mejorar la calidad de estos datos en el campo de los medicamentos huérfanos.

Los datos deben almacenarse en forma de registros de salud electrónicos, bases de datos o registros, pero Natz de EUCOPE destacó que esto representa un obstáculo para las pequeñas y medianas empresas, y dijo que la creación de registros puede ser “onerosa”.

El estudio también concluyó que el costo de generar RWE después del lanzamiento, que es particularmente relevante para las OMP comercializadas bajo aprobación condicional, puede ser prohibitivo.

Olga Soloman, directora de políticas de medicamentos, autorización y monitoreo en DG SANTE, destacó que actualmente hay mucho trabajo en marcha para fomentar el uso de RWE, pero que es necesario “aprender de esto y construir un sistema que integre RWE “.

Agregó que hay preguntas relacionadas con la calidad de la recopilación de datos y la mejor manera de usar esto, destacando que aunque los registros ya existen, existen diferencias entre los tipos de registros, y se necesita hacer más trabajo para “crear las condiciones adecuadas”. para RWE “.

Ley de drogas huérfanas de la UE y el surgimiento de las PYME

El marco legal proporcionado por la regulación actual de medicamentos huérfanos de la UE ha alentado a varias pequeñas y medianas empresas (PYME) a ​​desarrollar tecnologías innovadoras en la lucha contra las enfermedades raras en Europa, dijeron las partes interesadas.

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[Edited by Gerardo Fortuna and Samuel Stolton]

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