La terapia genética pionera la liberó de la anemia falciforme. ¿Hay una cura a la mano?

En enero, su médico, Alexis Thompson de la Universidad Northwestern, le dijo que ya no tenía la enfermedad de células falciformes.

Es extraño, dijo Hubbard, pensar que tiene un futuro.

“Me estoy volviendo más serio acerca de la vida”, dijo. “No pensé que tendría una vida”.

Helen también se ha estado adaptando a la vida como una persona sana, una alteración que su hematólogo pediátrico, el Dr. Alexander Ngwube del Phoenix Children’s Hospital, ha observado en pacientes con anemia falciforme curados con trasplantes de médula ósea.

“Recuerde que con la enfermedad de células falciformes se hospitalizan mucho”, dijo. “Hay tantas restricciones en sus vidas. Se deprimen y cuando son un poco mayores se dan cuenta de que tienen una esperanza de vida de 40 años. Empiezan a pensar: ‘¿Qué sentido tiene hacer algo?’ “

Cuando se curan, dijo, “es casi como si el mundo fuera de ellos para jugar”.

Cuando el Dr. Esrick le dio a Helen las buenas noticias hace un año, Helen permaneció en silencio en la mesa de examen, sin atreverse a hablar.

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Desde entonces, Helen y su familia se han mudado de Lawrence, Mass., A Mesa, Arizona. He seguido su progreso durante más de dos años. Toda una vida de estoicismo le había enseñado a guardar sus emociones para sí misma. A través de una angustiosa estadía de un mes en el hospital para recibir la terapia génica, apenas me habló. Incluso después de que se completó, le dio un golpecito a su madre en el brazo y señaló cuando quería un cono de helado mientras caminábamos por Faneuil Hall Marketplace en Boston.

Liberada de la enfermedad, se ha vuelto mucho más extrovertida. Los fines de semana de verano, se aventuró a una sala de juegos y un parque acuático, y se fue a hacer tubing.