Los primeros diálogos con las partes interesadas son cruciales para el éxito de los medicamentos huérfanos raros:


El diálogo temprano entre las partes interesadas es crucial para el desarrollo efectivo y el éxito de los medicamentos huérfanos raros, utilizados para tratar a pacientes con enfermedades raras, Anna Bucsics, asesora del proyecto en el mecanismo de acceso coordinado a medicamentos huérfanos (MoCA), dijo a EURACTIV en una entrevista.

“Nadie quiere desarrollar un medicamento que no pueda usarse o venderse. Cuanto antes descubra lo que se necesita, más fácil será para todos tomar decisiones importantes y garantizar que el medicamento sea adecuado para su propósito «, dijo, y agregó. ese diálogo también sirve para aumentar la transparencia y generar confianza entre los respectivos grupos.

Alrededor de 246,000 personas padecen enfermedades raras en toda la UE.

MoCA es un mecanismo coordinado voluntario que trabaja para facilitar el diálogo entre las partes interesadas clave, incluidos los estados miembros, los desarrolladores de medicamentos huérfanos, los pagadores y los pacientes, para evaluar los aspectos técnicos de un medicamento huérfano, incluida la distribución, la logística y los precios.

Al trabajar para apoyar este intercambio de información, MoCA tiene como objetivo permitir decisiones informadas sobre precios y reembolsos a nivel de estado miembro.

Bucsics enfatizó que es particularmente importante facilitar este tipo de discusión desde el principio en el proceso de desarrollo de un medicamento huérfano.

«Traer a todas las partes involucradas a la mesa para discutir un nuevo producto huérfano en las primeras etapas de desarrollo es crucial dado que estos tratamientos a menudo plantean problemas más variados que otros y pueden ser particularmente difíciles de tratar», dijo.

Agregó que esto también es importante para desarrollar tratamientos para otras enfermedades dado que estos productos huérfanos a menudo sirven como un «canario en la mina de carbón» para otras enfermedades.

Esto se debe a que los medicamentos huérfanos (OMP) suelen estar a la vanguardia de la innovación y, por lo tanto, pueden ofrecer información sobre los problemas que otros medicamentos pueden encontrar más adelante en el desarrollo.

Bucsics agregó que las OMP también a menudo sirven como modelo para otros tratamientos nuevos, como los nuevos medicamentos contra el cáncer.

Revisión de la ley de drogas huérfanas: una ecuación difícil

El Reglamento sobre huérfanos se introdujo en 2000 y su objetivo principal era abordar el desafío de regular los medicamentos que tratan a pacientes con enfermedades raras.

Alrededor de 246,000 personas sufren de tales enfermedades en toda la UE,

Se espera que la Comisión Europea presente …

Pacientes pocos y distantes

Pero traer a todas las partes involucradas es particularmente desafiante para los pacientes, enfatizó Bucsics.

«Es muy valioso contar con el aporte y el apoyo de los pacientes al inicio de las discusiones, ya que esto permite a las empresas tener en cuenta sus preocupaciones», dijo, y agregó que los pacientes que están involucrados al principio del procedimiento también tienen más probabilidades de participar resultados informados por el paciente más tarde.

Los resultados informados por el paciente son definido como cualquier informe del estado de un estado de salud del paciente que proviene directamente del paciente, sin interpretación por un clínico u otra persona, y estas son una herramienta clave para medir la efectividad de un medicamento.

Pero obtener suficiente información del paciente es un desafío en el caso de medicamentos huérfanos raros, dado que el grupo de pacientes a menudo es muy pequeño y los pacientes a menudo se extienden por toda Europa.

La participación del pagador es un ‘desafío’

Del mismo modo, garantizar la participación de los contribuyentes en estos diálogos presenta un desafío importante, pero esas son «voces vitales» en la conversación que aseguran que las discusiones sobre precios y reembolsos se realicen en un momento anterior.

Pero actualmente hay una renuencia a involucrarse en tales discusiones.

Una de las razones es que a menudo existe la preocupación de que los pagadores estén sujetos a lo que dicen, según Buscics, lo que genera preocupaciones de que el diálogo constructivo temprano podría convertirse en restricciones.

Pero Buscics enfatizó que estos primeros diálogos no son vinculantes y son «completamente informales», y agregó que esto es algo que debe hacerse más claro para los participantes.

“La gente está preocupada de que en estas discusiones, se verán obligados a decir lo que digan, y que esto pueda tener repercusiones más adelante en el camino. Pero la Agencia Europea de Medicamentos deja muy claro que todos los consejos no son vinculantes ”, enfatizó.

Otra razón para un bajo nivel de participación entre los contribuyentes es porque a menudo no tienen suficientes recursos para participar, ya que esto técnicamente está «fuera de su competencia».

Una forma en que esto podría aliviarse es mediante la celebración de debates virtualmente, haciendo que sea más fácil, más barato y menos lento para que todos puedan asistir a los debates y así alentar una mayor variedad de voces a la mesa.